国内首款治疗铂敏感及铂耐药复发性卵巢癌的PARP抑制剂帕米帕利获批

百济神州自主研发的抗癌新药PARP抑制剂百汇泽在历经多年研发和国家重大新药创制专项支持后，于2021年5月7日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的附条件批准，意味着这款新药将为治疗复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者带来福音。尤其对于那些已经经历过二线及以上化疗，并带有胚系BRCA（gBRCA）突变的病患，百汇泽将为其提供新的治疗选择。

百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示，这是公司发展进程中的一项重要里程碑事件，标志着百济神州在全球热门靶点上的研发布局开始进入收获期。值得一提的是，百济神州广泛的商业化产品组合中现包含7款药物，覆盖15项适应症，这将有助于公司以科学为主导的中国商业化团队为更多有需要的患者提供服务。

百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士激动地说，百汇泽是中国首款获批用于治疗涵盖铂敏感以及铂耐药的复发性卵巢癌患者的PARP抑制剂。这款药物的设计独特，旨在降低耐药性的同时提供持续的抗肿瘤缓解。去年在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的数据显示，百汇泽在患者中的客观缓解率颇高，且总体耐受性良好。

卵巢癌作为一种恶性程度高、治疗难度大的疾病，是严重威胁女性健康的恶性肿瘤之一。在我国，卵巢癌年发病率居女性生殖系统肿瘤第三位，且呈逐年上升趋势。由于早期症状较为隐匿，缺乏有效的筛查手段，70%的卵巢癌患者在确诊时已进入晚期。而经过初次治疗后，患者3年复发率达70%，其中尤以铂耐药复发的患者治疗最为棘手。

百汇泽的出现为铂敏感和铂耐药复发的卵巢癌患者带来了治疗新选择。基于“合成致死”原理，百汇泽在药物作用机制上展现出三大显著特点：非药物泵（P-gp）底物的特性，有望克服P-gp过表达引起的耐药问题；高透膜性，更易穿透细胞膜，保持有效药物浓度；对PARP1和PARP2酶的高选择性及对PARP酶的高捕获性。

此次NMPA附条件批准是基于一项关键的 1/2 期临床试验的结果。在这项试验中，共有113例接受过至少两项标准化疗的gBRCA突变的高级别上皮性卵巢癌患者参与，其中包括90例晚期铂敏感卵巢癌患者和23例晚期铂耐药卵巢癌患者。百汇泽的有效性数据是基于101例疗效可评估患者经独立审查委员会评估的结果。这款药物的疗效令人鼓舞，为晚期卵巢癌患者带来了新的希望。针对晚期卵巢癌患者的新治疗希望帕米帕利展现持久缓解效应

近日，一项关于帕米帕利的临床试验结果发布，引起了医疗领域的广泛关注。在复旦大学附属肿瘤医院肿瘤妇科主任吴小华教授兼该试验主要研究者看来，这项关键性的2期临床试验数据极为振奋人心。这一疗法展现出帕米帕利为晚期卵巢癌患者带来显著的临床缓解效果，特别是在铂敏感或铂耐药患者群体中。其中位随访时间达数月之久的数据也充分证明了这种药物在持续缓解方面的潜力。吴教授表示：“疾病复发在晚期卵巢癌患者中极为常见，化疗疗效的局限性和毒副作用让许多患者备受困扰。这项临床试验数据为这类患者及其家属带来了全新的治疗希望。”这项研究的核心数据包括：对于PSOC患者群体，中位随访时间为长达近一年半的惊人成绩，客观缓解率高达近七成（以统计学置信区间表示）。中位缓解持续时间也达到了近一年半的时间。而对于PROC患者群体，虽然中位随访时间相对较短，但缓解率和缓解持续时间的数据同样令人鼓舞。百汇泽作为此次研究的药物之一，其推荐剂量为每日两次口服治疗，每次剂量为60毫克。该药物将由百济神州苏州产业化基地生产，该基地的质量体系建设符合中国、美国和欧盟GMP标准，制剂生产能力强大，每年可达亿粒规模。值得一提的是，该基地已用于生产首个在美国获批上市的本土抗癌新药泽布替尼。除了此次获批的适应症外，百济神州正积极在全球多个国家和地区开展百汇泽的临床研究。目前已有超过一千多名患者参与该项研究。该研究不仅在卵巢癌领域取得进展，还在前列腺癌、乳腺癌、胃癌、胶质母细胞瘤等领域开展多项临床试验。这些临床试验的结果有望为更多癌症患者带来福音。医学界对帕米帕利的未来充满期待，期待其能为更多癌症患者提供持久且有效的治疗选择。