西医治疗进行性肌营养不良症的常规方法
健康快乐 2025-03-22 12:19健康新闻www.zhongliuw.cn
目前对于该病的治疗仍处在探索阶段,尚未有特效治疗方法问世。现有的治疗方式主要围绕对症治疗和一般支持治疗展开,其中包括使用维生素E、肌苷、加兰他敏、三磷腺苷、苯丙酸诺龙以及中药等。通过适当的功能训练和关节被动运动,可以在一定程度上延缓肌无力、肌萎缩和关节挛缩的进一步发展。
在患者护理方面,积极预防和治疗呼吸道感染显得尤为重要,这有助于延长患者的生存时间。关于皮质类固醇的应用,虽然国外报道其对于改善DMD患者的肌肉力量和运动功能、延缓病程进展有一定作用,但其长期应用存在显著的副作用,并且其长期疗效尚待进一步观察。
在基因治疗方面,DMD的研究仍主要局限于动物试验阶段。其中,Dys基因作为人类发现的最大基因之一,其介导全长达到惊人的14kb cDNA,这使得其进入肌肉细胞变得异常困难。过去使用的病毒或非病毒转基因系统因转移效率低下等问题而备受困扰。最近匹兹堡大学的研究人员取得了引人注目的进展,他们成功构建了小于4.2kb的微型Dys基因病毒相关病毒载体,这一系统能够在鼠肌细胞中维持长期的治疗性Dys蛋白质表达。这一突破为DMD的基因治疗带来了新的希望。
干细胞移植也成为DMD治疗的另一个研究热点。干细胞具有分化为多组织细胞的潜力。据报道,通过静脉注射正常造血干细胞,可以帮助mdx重建大鼠的造血功能,部分恢复受累肌细胞的Dys功能。干细胞移植为DMD的治疗提供了新的可能性。随着科研的深入,我们期待更多突破性的治疗方法能为患者带来福音。
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